年10月31日
Ophthotech今天通过收购一家小分子，年龄相关视网膜疾病疗法开发商，以及启动其第三个基因疗法合作，扩展其眼病治疗管线，该合作将专注于治疗罕见的视网膜疾病Best卵黄样黄斑营养不良（Best病）。
Ophthotech表示，已经收购了Inception4，这是一家由VersantVentures支持的私营“build-to-buy”公司，并于年由Versant与拜耳合作推出。build-to-buy公司是由风险投资公司和生物制药企业资助的创业公司，这些公司拥有购买公司的选择权和/或同意支付与实现里程碑相关的付款。
该协议为Ophthotech提供了Inception4的HtrA1小分子抑制剂全球开发和商业化权利。HtrA1与视网膜疾病的风险增加相关，包括地图状萎缩，干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式。
Ophthotech表示，根据目前的时间表并成功完成临床前开发，它计划向FDA提交IND申请，以便在年底之前治疗继发于干性AMD的地图状萎缩，根据一份监管文件。
Ophthotech首席执行官GlennP.Sblendorio在一份声明中说：“这种HtrA1抑制剂计划符合我们进一步建立Ophthotech开发新疗法和基因疗法治疗视网膜疾病策略的承诺。我们期待将HtrA1计划添加到我们的管线中，并可能进一步扩大我们的产品组合，增加治疗视网膜疾病的机会。”
Ophthotech表示，它通过收购Inception4获得了万美元的现金。Ophthotech同意向Inception4的股东发行约万股股票，Versant现在拥有Ophthotech已发行普通股约12.5％的股份。买方表示，Versant同意帮助Ophthotech确定扩大管线的“特殊”机会。
“Ophthotech认为，收购Inception4所获得的约万美元现金将足以通过IND提交阶段为与[HtrA1抑制剂]计划相关的大部分预期开发成本提供资金，”该公司在监管文件中表示。
Inception4的股东也有资格获得与某些AMD适应症的临床和营销批准里程碑相关的结账后付款。
收购Inception4是Ophthotech在截至年底时提高其对估计现金和现金等价物的投资者指引的三个原因之一，从1.22亿美元到1.17亿美元之间，从1.25亿美元到1.3亿美元不等。另外两个原因是公司的补体因子C5抑制剂候选物Zimura?（avacincaptadpegol）的开发计划的延续，以及公司基因治疗研发计划的扩展。
靶向BEST病：
Ophthotech还通过与宾夕法尼亚大学（Penn）和佛罗里达大学达成的第二个系列协议，扩大其针对眼疾的基因治疗计划。这些协议的价值没有披露。
该公司表示，宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学研究基金会（UFRF）同意授予Ophthotech独家选择，以获得独家的全球许可，开发和商业化新型腺相关病毒（AAV）基因治疗候选药物治疗BEST病，一种罕见遗传由BEST1基因突变引起的退行性视网膜疾病。
Ophthotech引用宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学的临床前概念验证研究，这些研究在犬类Best疾病模型中显示了有希望的结果。
“我们基于AAV的基因疗法在我们的犬类模型中实现了视网膜病变的清晰和持久的逆转，包括卵黄样病变和微量脱离，”宾夕法尼亚大学兽医学院眼科研究助理教授KarinaE.Guziewicz博士说。
Guziewicz博士及其同事详细介绍了他们的研究结果，BEST1genetherapycorrectsadiffuseretina-widemicrodetachmentmodulatedbylightexposure在线发表在“美国国家科学院院刊”（PNAS）。
此外，Ophthotech表示，它将赞助Penn的研究，由宾夕法尼亚大学创新中心（PCI）和佛罗里达大学推动，以进行Best疾病的临床前和自然史研究。Ophthotech表示，预计到年将向FDA提交IND申请。
Ophthotech于6月与宾夕法尼亚大学和UFRF合作开展了第一次合作，获得开发和商业化新型AAV基因治疗产品候选药物的权利，用于治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。该公司表示，预计将在年启动RHO-adRPI/II期临床试验。
“我们很高兴加强与宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学杰出科学家团队的关系，扩展我们的基因治疗管线，增加获得BEST1基因治疗产品候选药物的权利，并以我们的战略为基础为破坏性视网膜疾病患者开发新的治疗方案，“OphthotechCMOKourousA.Rezaei博士补充道。
Ophthotech在2月份扩展到基因治疗，当时它同意与麻省大学医学院合作，利用“迷你基因”治疗方法以及新型基因传递方法研究视网膜疾病的新基因疗法。
本文章由云河老师原创在此对他表示感谢
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